ม.ศิลปากรจับมือนักศึกษาปริญญาเอกพัฒนาเทคนิคยีนบำบัด สกัดโพลีเมอร์จากสารเปลือกกุ้งเปลือกปูใช้เป็นตัวนำส่งยีนไปยังเซลล์เป้าหมาย ปูทางพัฒนาวัคซีนดีเอ็นเอรักษาโรคพันธุกรรม

กรุงเทพธุรกิจออนไลน์ : ผศ.ดร.ปราณีต โอปณะโสภิต คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยศิลปากร (มศก.) กล่าวว่า อุปสรรคที่ทำให้การรักษาด้วยยีนคือไม่สามารถใส่ยีนเข้าไปในเซลล์เป้าหมายได้ เนื่องจากยีนมีโมเลกุลใหญ่ และมีประจุเป็นลบทำให้นำเข้าสู่ร่างกายไม่สำเร็จ เพื่อแก้ปัญหาดังกล่าวจำเป็นต้องใช้ตัวนำส่งยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมาย

ยีนบำบัดเป็นการรักษาโรค หรือ ความผิดปกติทางพันธุกรรม โดยการผ่าตัดเปลี่ยนถ่ายยีนที่ปกติเข้าไปแทนที่ยีนผิดปกติออก ยีนที่ส่งเข้าไปจะซ่อมแซมตำแหน่งยีนที่เสียหายโดยทะลุผ่านเยื่อหุ้มเซลล์เพื่อเข้าไปยังไซโตปลาสึมก่อนเดินทางเข้าสู่นิวเคลียสของเซลล์

การนำยีนปกติเข้าสู่ร่างกายจำเป็นต้องใช้ตัวนำส่งยีน หรือที่เรียกว่า เวคเตอร์ นำเข้าสู่ร่างกาย โดยทั่วไปแบ่งออกเป็นสองพวก ได้แก่ ไวรัส และไม่ใช่ไวรัส

"ไวรัสเป็นตัวนำส่งยีนที่มีประสิทธิภาพสูง แต่มีผลกระตุ้นให้ระบบภูมิคุ้มกันต่อต้านเชื้อที่เป็นสิ่งแปลกปลอม และมีความเป็นพิษสูงอาจทำให้ผู้ป่วยช็อกและเสียชีวิตได้ นอกจากนี้ ขั้นตอนการเตรียมการมีความยุ่งยากซับซ้อนกว่า และมีต้นทุนสูงกว่า" นักวิจัยกล่าว

งานวิจัยซึ่งได้รับการสนับสนุนทุนวิจัยโดยศูนย์นาโนเทคโนโลยีแห่งชาติ หน่วยงานภายใต้สำนักงานพัฒนาวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีแห่งชาติ จึงสนใจใช้ตัวนำพาชนิดที่ไม่ใช่ไวรัส และเป็นผลิตภัณฑ์จากธรรมชาติ

"จากการศึกษาพบว่า การใช้ตัวนำพาที่ไม่ใช่ไวรัสมีโอกาสสำเร็จมากกว่า เนื่องจากมีความเป็นพิษต่ำ ไม่จำกัดขนาดยีน ที่สำคัญคือถูกกว่า และสามารถสังเคราะห์เพื่อให้ได้ตัวนำพายีนหลายวิธีมากกว่า" ผศ.ดร.ปราณีต กล่าว

วัสดุที่ทีมสนใจคือ ไคโตซานที่ได้จากเปลือกกุ้งและเปลือกปู ที่ผ่านมาถูกนำไปใช้ประโยชน์มากมายทั้งทางยาและเภสัช เป็นตัวสมานแผลที่ดีเหมาะกับงานศัลยกรรมทางแพทย์ ข้อดีคือ ไม่เป็นพิษ เป็นวัสดุชีวภาพที่เสื่อมสลายได้ และเข้ากับร่างกายได้

ทีมวิจัยได้สังเคราะห์อนุพันธ์จากไคโตซาน เพื่อให้ได้โพลีเมอร์สำหรับใช้เป็นตัวนำส่งยาชนิดที่ไม่ใช่ไวรัส เนื่องจากดีเอ็นเอมีประจุเป็นลบ ส่วนโพลีเมอร์มีประจุเป็นบวก จึงทำให้โพลีเมอร์รวมเข้ากับดีเอ็นเอได้

"ข้อดีของการใช้โพลีเมอร์จากไคโตซานคือ ขั้นตอนการเตรียมตัวนำพาง่ายกว่า และถูกกว่า โพลีเมอร์ที่เลือกใช้มีอยู่หลากหลายและได้จากธรรมชาติ สามารถเลือกให้เข้ากับร่างกายได้ ที่สำคัญคือมีความเป็นพิษต่ำ เมื่อเข้าสู่ร่างกายสามารถเสื่อมสลายได้ และมีประสิทธิภาพในการนำยีนสู่เป้าหมายสูง"

โพลีเมอร์ที่ใช้ทำยีนบำบัดมีอยู่สองกลุ่มใหญ่ ได้แก่ กลุ่มที่เป็นประจุบวกสามารถทำปฏิกิริยากับอนุภาคที่เกิดขึ้นได้ ส่วนอีกกลุ่มไม่มีประจุบวกแต่สามารถจับกับดีเอ็นเอได้

ทีมวิจัยได้สังเคราะห์ไคโตซานจนได้อนุพันธ์ที่มีคุณสมบัติเป็นโพลีเมอร์ออกมา 3 ชนิด แต่ตัวที่เลือกใช้คือ เอ็น-เบนซิล ไคโตซาน มีความเป็นพิษน้อยกว่าชนิดอื่น และมีคุณสมบัติละลายในน้ำได้ จึงเหมาะที่จะนำส่งเข้าสู่ร่างกายมากกว่า ไคติน สารที่ได้จากเปลือกกุ้งเช่นกันแต่ละลายได้ดีในสภาวะเป็นกรด ไม่เหมาะกับสภาวะที่เป็นกลางของร่างกาย

"เราได้ทดลองนำโพลีเมอร์จากไคโตซานมาฟอร์มตัวกับพลาสมิกดีเอ็นเอแล้วฉีดเข้าไปในเซลล์ พบการเปลี่ยนแปลงในดีเอ็นเอที่ได้ผลิตโปรตีนสีเขียวออกมายืนยันความสำเร็จ" นักวิจัย กล่าว

ผลการทดลองดังกล่าวปูทางสู่การศึกษาเชิงลึกเพื่อนำเทคนิคยีนบำบัดไปใช้รักษาโรคแนวใหม่ในรูปของวัคซีนดีเอ็นเอรักษาโรคทางพันธุกรรม อย่างไรก็ดี งานวิจัยดังกล่าวยังต้องศึกษาเพิ่มเติมเพื่อหาอนุพันธ์ไคโตซานที่มีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น

สมสกุล เผ่าจินดามุข

ที่มา หนังสือพิมพ์กรุงเทพธุรกิจ 17 กรกฎาคม พ.ศ. 2550 19:10:00